年是中国CAR-T疗法商业化元年。
区别于传统肿瘤治疗的化疗、放疗以及免疫疗法,CAR-T疗法属于细胞治疗,主要是通过基因工程技术,人工改造肿瘤患者的T淋巴细胞,在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞,再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞,进而达到治疗疾病的目标,称得上打开了肿瘤治疗的新世界。
监管层面,先后两款CAR-T在国内获批。6月,复星凯特的阿基仑赛注射液(商品名:奕凯达)获批,成为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品。9月,药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(商品名:倍诺达)正式获批。
大众层面,“万元打一针,2个月癌细胞清零”的帖子让CAR-T疗法成功出圈。在9月底的一场活动上,参与帖子中患者治医院血液内科副主任医师许彭鹏透露:“医院领导的电话都被打爆了,医院的总机一个晚上收到了上百个咨询电话。”
除了复星凯特和药明巨诺,国内CAR-T疗法领域入局者并不少。粤开证券的一份研报指出,年国内已有个正在进行的CAR-T临床试验,临床进展居前的包括传奇生物、科济药业等企业。
当CAR-T这种肿瘤治疗手段开始不断取得进展或商业化,如何正确认识CAR-T疗法,以及百万级别的高价是否会下降,如何进一步降价,成为摆在全行业以及医患面前的重要问题。
CAR-T疗法是神药?目前主要针对血液肿瘤
“一针让癌细胞清零”的帖子一度让人认为CAR-T疗法是神药,实际上,目前其获批的适应证仍有限。
从公开的研究成果来说,目前其主要针对的是血液肿瘤。业内常提到的CAR-T受益者是美国女孩Emily,经CAR-T治疗后已实现10年无肿瘤生存,其罹患的就是血液肿瘤中的白血病。目前,国内两款CAR-T产品获批的适应证均是淋巴瘤。
上述大火帖子中的患者是否真的实现了“一针治愈”?许彭鹏强调,患者影像学疗效评估结果为“全缓解”,身体暂时没有肿瘤表现,但还需要进一步看长期的随访情况,患者在治疗后的3个月,医院开展疗效评估,如果仍未发现肿瘤征象,那么从大概率上来说,未来实现治愈的可能性就很大。
相对于血液肿瘤,CAR-T疗法对于肺癌、肝癌、胃癌等实体肿瘤的治疗进展有限。
“如果把血液瘤比喻成散兵游勇,实体瘤就是碉堡中的顽敌,前者可以各个击破,后者需要打攻坚战。针对实体瘤,CAR-T细胞不仅需要突破实体瘤的城墙,进入实体瘤组织后,还需要在恶劣的实体瘤微环境中打巷战,其难度可想而知。”科济药业在接受澎湃新闻记者采访时表示,CAR-T疗法用于血液肿瘤和实体瘤上在技术难度上存在较大差别。
传奇生物方面向澎湃新闻记者进一步解释道,实体瘤的靶点表达不仅缺乏特异性,而且异质性高,肿瘤内血管系统紊乱,基质致密,T细胞难以到达浸润。此外,肿瘤微环境多以免疫抑制分子和抑制性免疫细胞组成,即便有T细胞进入,其增殖和肿瘤杀伤能力也会受明显影响。
不过,从目前公布的产品线来看,突破实体瘤是CAR-T赛道各家企业都在努力的方向。在采访中,多家CAR-T企业认为,未来实体肿瘤,包括中国高发的实体肿瘤,有望成为CAR-T为代表的细胞免疫治疗产品的主要治疗领域。
一针万,CAR-T为什么贵?
除了“一针清除癌细胞”这样的字眼,万的数字是引发外界