近日,一篇关于日本攻克白血病的文章广泛传播,文章称日本东京诺华制药研发成功了一种特效药,能够治疗白血病。
“诺贝尔医学生理学奖获得者,本庶佑教授接受采访称,日本宣布白血病已经攻克!并且,已被列入日本医保,患者只需负担医疗费的30%甚至更少!”“这款名为‘Kymriah’的特效药的问世,直接将白血病原本只有20%的治愈率提升至80%!堪称医疗界的奇迹。”文章说。
Kymriah真的能像文章中所说的那样能攻克白血病吗?其治疗原理是什么?我国有没有类似的将昂贵药纳入医保的案例?
适应症范围有限
“Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法,最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在年,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。”医院血液肿瘤科主任医师李昕权在接受科技日报记者采访时表示。
CAR-T细胞即嵌合抗原受体T细胞,通过采集患者外周血单个核细胞并分离出T细胞,再采用基因重组技术将目标抗原靶点的单链抗体片段与T细胞活化基序结合形成质粒,通过慢病*、γ逆转录病*载体等方法将质粒传导至T细胞,使T细胞表面表达嵌合抗原受体,生成能够与靶点特异性结合的CAR-T细胞。最后通过静脉注射入患者体内杀伤肿瘤。简单来讲,就是体外给T细胞装配一个能够寻找白血病细胞的“导航”系统,成为“升级版”的T细胞送入体内,精准打击目标,完成细胞免疫治疗。
作为人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品,Kymriah最开始主要被用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。年5月,Kymriah第二个适应症获批,用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)。
淋巴瘤暂且不论,我们来看看白血病这个“大家族”。据卫生学大辞典,按病程白血病分为急性白血病和慢性白血病;按细胞形态可分为单核细胞性、粒细胞性及淋巴细胞白血病等。Kymriah擅长的是B细胞急性淋巴性白血病,且附“复发”或“难治”限定类型。针对其它不同类型白血病或肿瘤的CAR-T细胞治疗还在探索研究中。
李昕权认为,Kymriah的问世无疑是部分白血病治疗的进步。白血病的现代治疗是综合性,包括化疗、造血干细胞移植及目前探索的细胞免疫治疗等。CAR-T细胞治疗有其适应症范畴,并不是可以代替其它治疗,复发或难治ALL经CAR-T细胞治疗后,也还需要继续接受造血干细胞移植治疗,才可能保持疗效。因为任何一种药物和疗法都有其适应症范围,Kymriah也不例外,如果说目前单独采用该疗法,即认为“攻克了白血病”,缺乏科学依据。
缓解率≠治愈率
在细胞免疫疗法领域,有一个案例令人十分振奋。
年,白医院接受了尚在临床试验阶段的CAR-T细胞免疫治疗,成了全球首个采用该疗法治疗的白血病儿童,那一年,她6岁。治疗期间,艾米丽出现了严重高烧、血压下降、肺充血等一系列治疗副作用的症状,但最终却奇迹般地恢复了健康。至今已经过去7年,艾米丽依然健康,白血病并未复发,她成为全球首个CAR-T细胞免疫疗法的获益者,更为人们在CAR-T细胞疗法领域探索的道路上注入了一剂强心剂。
但是,很多患者远没有艾米丽幸运。Kymriah的CAR-T细胞免疫疗法“治愈率”,并不是期望的那样高,坊间流传的80%的治愈率有点言过其实。
科技日报记者从FDA