格隆汇9月19日丨百济神州(.HK)于年9月19日宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已发布其推荐百悦泽(泽布替尼)获得上市许可的积极意见，建议批准百悦泽用于治疗既往接受过至少一种抗CD20疗法的边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者。
百济神州血液学首席医学官MehrdadMobasher医学博士及公共卫生硕士表示：“目前欧洲尚无获批用于治疗边缘区淋巴瘤的BTK抑制剂。本次积极意见将进一步让无化疗的治疗选择成为可能，有望惠及该罕见的血液肿瘤患者人群。我们非常期待欧盟委员会在未来几个月中做出的最终决定。针对百悦泽，百济神州已开展了一项广泛临床开发项目，并在超过4,例将百悦泽作为多种B细胞恶性肿瘤潜在治疗方案的患者人群中进行了评估。得益于该项目，越来越多的证据正支持百悦泽为全球血液肿瘤患者提供有效且耐受性良好的治疗选择”。
本次CHMP的上市批准推荐是基于MAGNOLIA试验(NCT)的积极结果给出的。该试验是一项在66例既往接受过至少一种抗CD20疗法的复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤患者中开展的开放性、多中心、单臂、2期临床试验。在该试验中，受试者的总缓解率(ORR)为68%(95%CI：55.6,79.1)，其中：26%的受试者达到完全缓解(CR)；42%的受试者达到部分缓解(PR)。受试者的中位至缓解时间为2.8个月(范围：1.7~11.1个月)，结外、淋巴结、脾脏和未知边缘区淋巴瘤亚型的ORR分别为64%、76%、67%和50%。
在该试验中，百悦泽展现出与其已知的安全性特征一致的明确、良好的耐受性。包含了例安全受试者中合并数据显示，最常见(≥30%)的不良反应(包括实验室检查结果异常)为中性粒细胞计数降低、上呼吸道感染、血小板计数降低和出血。该试验所观察到的心脏安全性特征与既往百悦泽研究一致，房颤(3%)和房扑(0.4%)的发生率较低。由于不良事件导致的给药终止发生率较低(6%)，这表明百悦泽的耐受性良好。
义大利博洛尼亚大学Seràgnoli血液学研究所血液学正教授PierLuigiZinzani医学博士表示：“边缘区淋巴瘤包括众多亚型。作为一种高选择性BTK抑制剂，百悦泽的临床试验数据显示，无论针对哪种亚型，百悦泽均展现出深度、持久的总体缓解与明确的安全性特征。欧洲边缘区淋巴瘤患者此前没有已获批的治疗选择；百悦泽如果获批，可能会为他们带来更有意义的治疗结果”。
百济神州高级副总裁、欧洲地区负责人GerwinWinter表示：“这是第一次，我们将一款BTK抑制剂带给欧洲的边缘区淋巴瘤患者；因此，获得CHMP的积极意见，是具有重大里程碑意义的。我们期待将百济神州的全球布局与当地经验相结合，以创新药惠及欧洲各国患者”。
在CHMP下达积极意见之后，欧盟委员会将审议百济神州提出的上市申请，并预计在67天内做出最终审评决议。该决议将适用于欧盟全部27个成员国以及冰岛和挪威。百悦泽目前已在欧盟获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症成人患者，或作为不适合接受免疫化疗患者的一线治疗。
百济神州已经在奥地利、比利时、丹麦、英国和威尔士、德国、爱尔兰、西班牙和瑞士获得了百悦泽用于治疗华氏巨球蛋白血症的报销，其他欧盟国家也正在推进将该药物纳入其报销体系的进程中。