随着研发实力的提升,中国创新药近年来开始在国际舞台上崭露头角；而中国创新药“出海”的背后，是国家对于自主创新药的大力扶持。年，国务院办公厅印发了《药品上市许可持有人制度试点方案》，对于鼓励药品创新、提升药品质量具有重要意义；年，新修订的《药品管理法》正式实施，其中也明确规定国家鼓励研究和创制新药。在一系列*策扶持下，中国自主创新药日渐崛起，越来越多地走向世界。
近日，合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）与中国医院（中国医学科学院血液学研究所）联合宣布，靶向CD19CAR-T药物CNCT19细胞注射液获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（OrphanDrugDesignation,ODD），用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）。
据了解，中国原研的靶向CD19CAR-T药物CNCT19细胞注射液在年12月就被正式纳入国家药监局“突破性治疗药物”行列。如今，CNCT19细胞注射液又获得美国FDA孤儿药认定，这对于中国生物医药的发展无疑具有里程碑式的意义，也开启了中国免疫细胞治疗创新药研发的新篇章。
根据美国FDA《孤儿药法案》，获得孤儿药资格认定的新药，将在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一系列的积极*策支持，包括临床研究开展支持及税收优惠、BLA等注册相关费用减免以及获批上市后针对该适应症的美国市场7年独占权。
面对一系列利好因素，合源生物CMO陈长汀博士（ChangtingCHaudenschild,M.D.）表示：“我们非常高兴FDA授予CNCT19细胞注射液孤儿药资格认定和对我们前期临床研究的优异有效性和安全性数据的认可。随着中国加入人用药品技术要求国际协调理事会(ICH)，国内临床试验逐渐与国际接轨，高质量临床试验数据是国际认可的保障。在ODD等有利*策支持下，我们将加速推进CNCT19美国FDA审批和上市以及全球临床开发计划。”
目前，CNCT19细胞注射液用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的两项注册临床试验已处于Ⅱ期阶段，有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19CAR-T产品。
急性淋巴细胞白血病，尤其是成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病存在巨大未被满足的临床需求，如何降低复发率、提高生存期,已成为临床治疗的一大难点。国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长王建祥教授表示，基于在前期临床试验中展现出的优异的有效性和安全性，CNCT19细胞注射液有望为这一患者群体带来突破性的治疗选择。
年12月12日，在第63届美国血液学会（ASH）年会上，合源生物与中国医院（中国医学科学院血液学研究所）以海报展示的方式，联合公布了CNCT19细胞注射液治疗复发难治急性B淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）的前期临床研究结果，无论对于成人还是儿童r/rB-ALL患者，CNCT19细胞注射液均表现出优异的有效性及安全性。
CNCT19细胞注射液获得美国FDA孤儿药资格认定是重要里程碑事件，标志着中国原研CD19CAR-T药物全球化征程的正式开启。合源生物CEO吕璐璐博士表示：“未来，合源生物将继续以满足临床需求为导向，加速推进CNCT19细胞注射液的II期临床试验及全球商业化进程，同时推进CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系建设，让更多的自主创新的免疫细胞治疗药物从中国走向全球，参与国际市场竞争。”